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血友病基因疗法临床结果积极

发布时间:2019-04-12

近日,Sangamo Therapeutics和辉瑞(Pfizer)公司宣布,双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525,在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性,而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII(FVIII)水平。

A型血友病是一种遗传性血液疾病,患者由于编码FVIII的基因出现突变,导致FVIII水平不足,因此出现不受控制的出血。出血通常发生在关节中,可引起明显的疼痛,长期关节出血会导致关节出现不可逆的损伤。目前,治疗患者的标准疗法是通过输液或注射补充FVIII或其它促进凝血的生物制剂(例如基因泰克公司的Hemlibra)。然而,这些疗法都需要患者终生定时接受治疗。

Sangamo公司开发的SB-525基因疗法使用AAV6病毒载体,将编码人类FVIII的转基因送入体内,让人体中的细胞成为生产FVIII的“工厂”,从而长期缓解A型血友病的症状。SB-525使用的病毒载体经过了特定优化,提高了载体的生产效率,同时确保编码FVIII的转基因在肝脏中表达。这款基因疗法已经获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格。

在名为Atlas的开放标签,剂量递增1/2期临床试验中,8名患者接受了4种不同剂量的SB-525疗法的治疗(从9e11 vg/kg到3e13 vg/kg)。试验结果表明,患者体内的FVIII水平表现出与SB-525剂量相关的上升,在最高剂量(3e13 vg/kg)达到正常水平。在接受治疗6周之后,两名接受最高剂量SB-525治疗的患者的FVIII水平分别达到正常水平的140%和94%(使用一期凝固法检测,one-stage clotting assay),或正常水平的93%和65%(使用因子VIII显色测定,chromogenic assay)。同时患者使用FVIII替代疗法的需求也出现剂量依赖性减少,接受最高剂量SB-525治疗的患者在接受治疗后不再需要FVIII替代疗法,迄今为止尚未出现出血事件。

除公布SB-525基因疗法的积极结果,Sangamo公司还宣布同期开发的自体细胞疗法ST-400在治疗输血依赖性β地中海贫血患者的1/2期临床试验中也表现出积极疗效。同时,该公司将扩展大规模生产AAV病毒载体的能力。

(信息来源:新浪医药)